Bei MDS-Patienten hat sich gezeigt, dass sogenannte Tumorsuppressorgene (Gene, die die Entwicklung bösartiger Zellen verhindern bzw. unterdrücken) teilweise „abgeschaltet” sind. Dies geschieht durch eine Hypermethylierung bestimmter DNA-Reste. Das Prinzip der demethylierenden Substanzen beruht auf einer Entfernung dieser Methylreste von der DNA, so dass diese „stillen” Gene wieder abgelesen werden können. Zurzeit finden vor allem zwei Substanzen Verwendung: Decitabin (Dacogen®) und 5-Azacytidin (Vidaza®).

Während in den USA beide Medikamente für die Therapie der MDS zu gelassen sind, ist in Europa nur 5-Azacytidin für folgende Indikationen zugelassen:

• myelodysplastische Syndrome (MDS) mit intermediärem Risiko zwei oder hohem
• Risiko nach IPSS,
• chronische myelomonozytäre Leukämie (CMML) mit 10 bis 29 Prozent Knochenmarkblasten ohne myeloproliferative Störung,
• akute myeloische Leukämie (AML) mit 20 bis 30 Prozent Blasten und Mehrlinien-Dysplasie gemäß Klassifikation der World Health Organisation (WHO).

5-Azacytidin ist das bisher erste Medikament zur Therapie der MDS, für welches ein Überlebensvorteil im Vergleich zur supportiven Therapie und den „klassischen” Behandlungskonzepten, wie niedrig-dosiertes Cytarabin und konventionelle Chemotherapie, gezeigt werden konnte.