Die Behandlung mit immunsuppressiven Medikamenten beruht auf positiven Erfahrungen bei einer Subgruppe von Patienten, die wie folgt charakterisiert sind:

• hypozelluläres Knochenmark
• Frühform des MDS (IPSS LOW und INT-1)
• geringe Transfusionsbedürftigkeit

Etwa 30 Prozent dieser Patienten erreichen Transfusionsfreiheit. Wegen der teilweise starken Nebenwirkungen und der noch nicht klar definierten Patientengruppe sollte eine immunsuppressive Behandlung beim MDS ausschließlich an einem hämatologischen Zentrum und im Rahmen kontrollierter klinischer Studien durchgeführt werden. Eine Zulassung existiert in Deutschland bisher nicht.