Neue Therapie bei Bluterkrankungen: Erste Patientin behandelt
In der AZALOX-Studie an der UMM wird eine neue Kombination erprobt. Das Ziel besteht darin, die Blutbildung zu stärken und Bluttransfusionen bei MDS und CMML seltener zu machen.
Im Rahmen der klinischen Studie „AZALOX“ wurde an der Universitätsmedizin Mannheim (UMM) die erste Patientin behandelt. Das Team der III. Medizinischen Klinik unter der Leitung von Prof. Dr. Susanne Saußele konnte somit den erfolgreichen Start der Phase Ib der Studie vermelden.
Ziel der Studie ist es, die Wirksamkeit einer neuen Kombinationstherapie bei bösartigen Erkrankungen des blutbildenden Systems, insbesondere dem Hochrisiko-Myelodysplastischen Syndrom (MDS) und der Chronischen Myelomonozytären Leukämie (CMML), zu untersuchen.
Dabei wird der innovative Wirkstoff PXS-5505 (Amsulostat) mit der bisherigen Standardtherapie 5-Azacitidin kombiniert.
„Wir hoffen, dass wir mit unserer Studie eine neue Therapieoption für MDS- und CMML-Patientinnen und -Patienten zur Verfügung stellen können" (Prof. Saußele)
In präklinischen Untersuchungen aus dem eigenen Forschungslabor zeigte die Kombinationstherapie bereits vielversprechende Ergebnisse. Sie förderte die Wiederherstellung der Knochenmarksnische, verbesserte die Neubildung roter Blutkörperchen und reduzierte molekulare Veränderungen.
In der Phase Ib wird zunächst die Dosisfindung durchgeführt, bevor in der anschließenden Phase II die Wirksamkeit an einem größeren Patientenkollektiv geprüft wird. Die UMM ist das erste von insgesamt neun Studienzentren der deutschen MDS-Studiengruppe; weitere Zentren folgen sukzessive.
Gefördert wird die Studie durch die Deutsche Krebshilfe. Die Studienmedikation wird von der australischen Firma Syntara Ltd. bereitgestellt. Die Universität Heidelberg fungiert als Sponsor, die Durchführung erfolgt in Zusammenarbeit mit dem Koordinierungszentrum für Klinische Studien (KKS) Heidelberg.
Referenz: Xu Q et al., Nat Commun. 2023; 14 (1): 1497.
doi: 10.1038/s41467-023-37175-8
