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Neurodegenerative Erkrankungen / ALS, Huntington, Parkinson

Ziel klinischer Studien im Bereich der neurodegenerativen Erkrankungen ist die Verbesserung der Diagnostik und Behandlung von Patienten mit Motoneuronerkrankungen (z.B. amyotrophe Lateralsklerose, ALS) und Bewegungsstörungen (z.B. Parkinson-Erkrankung)

Die Entscheidung über die mögliche Teilnahme von interessierten ALS-Patienten erfolgt entsprechend der im Studienprotokoll festgelegten Ein- und Ausschlusskriterien. Bei Interesse an einer Studienteilnahme beantworten wir gerne Rückfragen von interessierten Patient:innen oder deren Angehörigen.

Aktuelle Studien

MND-NET

MND-NET (Deutsches Netzwerk für Motoneuronerkrankungen – German Network for Motor Neuron Diseases (MND-NET): Eine Registry and Trace-Studie)

Status: aktiv
Kontakt: Prof. Dr. med. Jochen Weishaupt

SMArtCARE

SMArtCARE (Longitudinal Data Collection from Patients with Spinal Muscular Atrophy: The SMArtCARE Database)

Das geplante SMArtCARE-Projekt wird eine Plattform bereitstellen, mit der longitudinale klinische Routinedaten zu SMA-Patienten gesammelt werden können. Das wird das bestehende SMA-Patienten-Register in Deutschland ergänzen, welches nur von Patienten eingegebene Daten sammelt und kein Follow-up erlaubt. Als krankheitsspezifisches System wird die Datenbank Daten von allen verfügbaren SMA-Patienten sammeln, unabhängig von ihrem tatsächlichen Behandlungsschema. Einträge für die Datenerhebung werden mit dem internationalen Konsens für SMA-Register (TREAT-NMD) abgestimmt. SMA hat ein breites Schweregrad-Spektrum und klinische Studien decken nur eine Untergruppe davon ab. Daher ist es dringend erforderlich den klinischen Status aller behandelten und unbehandelten SMA-Patienten zu überwachen
ID: DRKS00012699
Status: Offen, die Rekrutierung läuft
Kontakt: Dr. med. Valentin Held

FTLD-NET

FTLD-NET (Netzwerk zur Erforschung der Frontotemporalen Lobärdegeneration (FTLD): Eine Registerstudie)

Die frontotemporalen lobären Degenerationen (FTLD) umfassen fortschreitende neurodegenerative Erkrankungen, die den Frontal- und Temporallappen des Gehirns betreffen. Die FTLD führen zu Persönlichkeitsveränderungen, Sprachschwierigkeiten und Verhaltensauffälligkeiten. Es handelt sich um die zweithäufigste Demenzerkrankung der unter 65-Jährigen.

Status: aktiv
Kontakt: Prof. Dr. med. Jochen Weishaupt

ROCK-ALS

In der multizentrischen, Plazebo-kontrollierten ALS-Studie wird die Sicherheit und Wirksamkeit des Wirkstoffs Fasudil zur Behandlung der ALS untersucht. Ergebnisse der Studie stehen aktuell noch nicht zur Verfügung, das Ende der Studie wird für Mitte 2023 erwaretet.
Phase: IIa
ID: NCT03792490
Status: Rekrutierung abgeschlossen
Kontakt: Prof. Dr. med. Jochen Weishaupt

PHOENIX

Die Sektion Neurodegeneration der UMM ist eines der führenden Studienzentren für das Medikament AMX0035 des Unternehmens Amylyx Pharmaceuticals Inc. (Cambridge, USA). Das Präparat ist eine Kombination der Substanzen Natriumphenylbutyrat und Taurursodiol. Diese Substanzkombination hat in Laborversuchen die Degeneration von Nervenzellen reduzieren können. In einer Phase 2-Studie mit ALS-Patienten wurde 2020 eine gute Verträglichkeit und Verlangsamung des Krankheitsverlaufes gezeigt. Die Wirksamkeit von einem AMX0035 wird nun in einer weiterführenden Phase 3-Studie in den USA und Europa untersucht („PHOENIX“-Studie). In Deutschland wird die Studie u.a. von der ALS-Spezialambulanz der Sektion Neurodegeneration an der UMM durchgeführt. Die Verabreichung von AMX0035 erfolgt oral in flüssiger Form. Die Studie ist plazebokontrolliert. Das Verhältnis von Verum- (Patienten die AMX035 erhalten) und Placebo-Gruppe beträgt 3:2.
Phase: III
ID: NCT05021536
Status: Rekrutierung abgeschlossen
Kontakt: Prof. Dr. med. Jochen Weishaupt

Fahr-NET

Morbus Fahr oder auch primäre familiäre Hirnverkalkung (PFBC) ist eine wenig bekannte und unterdiagnostizierte Erkrankung, bei der es zur Verkalkung an verschiedenen Stellen des Gehirns kommt. Die Erkrankung kann sich interindividuell sehr unterschiedlich äußern. Unser Ziel ist es die Erkrankung auf verschiedenen Ebenen besser zu charakterisieren und langfristig wirksame Therapien dafür zu finden. Hierfür haben wir das Krankheitsregister „Fahr-NET“ ins Leben gerufen. Im Rahmen der Fahr-NET-Studie erfolgt eine genaue klinische, genetische, bildmorphologische und laborchemische Charakterisierung von PFBC. Das verbesserte Verständnis dieser Erkrankung soll eine unmittelbare Verbesserung der Patientenversorgung zur Folge haben wird. Die klinische Beobachtungsstudie wird flankiert durch translational orientierte Grundlagenforschung mit mutanten Maus- und Zellmodellen für M. Fahr/PFBC. Das Fahr-NET Register wird zudem Studienkohorten aufbauen, welche die notwendige Voraussetzung für die künftige klinische Testung von kausalen Therapien gegen diese jahrzehntelang untererforschte Krankheit darstellen.
Status: aktiv
Kontakt: Prof. Dr. med. Jochen Weishaupt

Kontextspalte

Notfallkontakt für Studienpatient:innen

Tel. 0621/383-3628

Bewerbungen

Medizinischen Fachangestellten & Study Nurses bieten wir eine abwechslungsreiche Tätigkeit in einem zukunftsorientierten Umfeld. Wir freuen uns über Ihre Bewerbung! Offene Stellen finden Sie auf der Karriereseite der Neurologie. Auch Initiativbewerbungen für die Neurologische Klinik sind jederzeit herzlich willkommen. Bitte senden Sie uns eine E-Mail mit Ihren aussagekräftigen Bewerbungsunterlagen.